پایان بیماریDMD با ژن درمانی معکوس

به گزارش خبرنگار گروه علم و فناوری خبرگزاری برنا؛ DMD یک بیماری ژنتیکی ناتوان کننده است که تولید دیستروفین را مختل می‌کند، پروتئینی که قدرت و یکپارچگی عضلات را حفظ می‌کند. به همین ترتیب، مشکلات تحرک معمولا در بیماران در سن سه یا چهار سالگی وجود دارد و به طور پیوسته پیشرفت می‌کند تا بیماران قادر به راه رفتن در سال‌های نوجوانی خود نباشند و به ندرت بیش از ۲۰ سالگی زنده بمانند.

بیماری ژنتیکی به این معنی است که DMD باید یک هدف اصلی برای ژن درمانی باشد، و در حالی که دانشمندان در گذشته موفقیت‌هایی را پیدا کرده اند، یک مانع بزرگ وجود دارد: ژن که برای دیستروفین کدگذاری می‌کند یکی از بزرگترین شناخته شده است، بنابراین بسیار بزرگ است که به وکتور‌های ویروسی که معمولا برای قرار دادن نسخه‌های سالم ژن‌ها در سلول‌ها استفاده می‌شود، بسته بندی شود.

حالا، دانشمندان دانشگاه واشنگتن یک روش جایگزین را توسعه داده اند، و این به نظر یک ایده ساده می‌رسد: شکستن آن پروتئین، بارگذاری قطعات به یک سری از وکتور‌ها برای تحویل، و جاسازی دستورالعمل برای جمع آوری مجدد پروتئین در سلول‌های عضلانی.

در آزمایشات روی موش‌های مبتلا به دیستروفی عضلانی، آنها یک بار دیگر دیستروفین‌های بزرگ تولید شده را تشخیص دادند و اشاره کردند که موش‌ها "اصلاحات فیزیولوژیکی قابل توجهی را نشان دادند. این باعث توقف پیشرفت بیشتر بیماری شد و حتی بخشی از از دست دادن عضلات را که قبلا رخ داده بود، معکوس کرد.

مطالعات دیگر با ایجاد نسخه‌های کوچکتر دیستروفین، با اثرات امیدوار کننده در آزمایش در سگ‌ها، این مشکل را حل کرده اند. با این حال، تیم در مطالعه جدید می‌گوید روش آنها نتایج بهتری را تولید می‌کند. به عنوان یک پاداش، تکنیک جدید می‌تواند با دوز پایین‌تر از سایر درمان‌های ژن کار کند، که منجر به عوارض جانبی کمتری مانند پاسخ‌های ایمنی بالقوه مضر می‌شود که می‌تواند رخ دهد.

محققان می‌گویند که آزمایشات انسانی باید حدود دو سال دیگر آغاز شود و این تکنیک می‌تواند در سایر بیماری‌های ژنتیکی که به دلیل جهش در ژن‌های بزرگ ایجاد می‌شوند، اعمال شود.

انتهای پیام/